L’Istituto Giannina Gaslini è il primo e unico Irccs ligure ad essersi dotato di una Cell Factory, una struttura altamente specializzata dedita alla produzione di terapie avanzate (ATMP) basate su cellule umane. Tali innovativi approcci cellulari sono stati disegnati e validati per il trattamento di malattie rare o complesse che non rispondono ai trattamenti convenzionali.
Nell’ambito dell’attuazione del piano strategico 2021-2025 l’Istituto Giannina Gaslini ha effettuato importanti investimenti sul potenziamento della Cell Factory. La struttura opera dal 2020 ed è riconosciuta a livello nazionale a seguito dell’accreditamento della Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) per la produzione di farmaci secondo le linea guida GMP (Good Manufacturing Practices).
«Grazie alla sua alta specializzazione e al forte impatto clinico, la Cell Factory del Gaslini si propone come centro di riferimento regionale e nazionale nello sviluppo di terapie avanzate, utili non solo in ambito pediatrico ma anche per patologie dell’età adulta. Il possibile coinvolgimento in studi internazionali e il ruolo nella medicina rigenerativa aprono prospettive di cura sempre più ampie, offrendo nuove opportunità a chi affronta malattie gravi o croniche», commenta Massimo Nicolò, assessore alla Sanità di Regione Liguria.
La Cell Factory Gaslini è oggi l’unica autorizzata in Liguria e si affianca alle altre 17 presenti in Italia. Dall’inizio dei lavori, ha sviluppato trattamenti che rappresentano un unicum sul territorio nazionale.
Le terapie cellulari sviluppate al Gaslini
«La Cell Factory Gaslini è autorizzata a produrre farmaci cellulari per terapie avanzate, che possono essere utilizzati sia nell’ambito di sperimentazioni cliniche, sia in casi di uso non ripetitivo. Quest’ultima possibilità riguarda pazienti che non rientrano in studi clinici, ma che necessitano di un trattamento urgente o non hanno altre opzioni terapeutiche disponibili» spiega Federica Sabatini, direttore tecnico e responsabile di produzione della Cell Factory. In conformità con le indicazioni di Aifa, il team di lavoro include 2 operatori di produzione che lavorano in sterilità all’interno della Cell Factory, un responsabile della Qualità e un team per la validazione delle procedure dei prodotti.
Ad oggi, la Cell Factory Gaslini ha ricevuto l’autorizzazione a produrre due tipologie di farmaci cellulari dall’AIFA: i linfociti T virus-specifici e linfociti T gamma-delta espansi e cellule natural killer (NK).
Un esperto di fama internazionale a guida della Cell Factory del Gaslini
L’attività produttiva è accompagnata da un’attività di ricerca e sviluppo nell’ambito del Laboratorio di Terapie Cellulari a cui la Cell Factory afferisce, condotta da tre ricercatori coordinati dal dott. Roberto Gramignoli, recentemente rientrato in Italia per coordinare l’Unità di Terapie Cellulari -che include la Cell Factory- del Gaslini, dopo una lunga e qualificante carriera preso il Karolinska Institute.
«Con il nuovo millennio, nuove possibilità terapeutiche e nuove cure sono state sviluppate e etichettate con la denominazione di ‘terapie avanzate’. La produzione, validazione e distribuzione di tali prodotti a base di cellule vive richiede la realizzazione in strutture altamente qualificate, sia in termini di strumentazione che di personale. La disponibilità di queste strutture complesse è divenuta fondamentale per gli istituti di eccellenza. La massa a punto di prodotti cellulari innovativi richiede un’attività di ricerca intensa e focalizzata, in grado di cogliere le nuove conoscenze e tradurle in terapie in relazione alle emergenti esigenze cliniche – commenta Roberto Gramignoli -. Attualmente l’attività produttiva della Cell factory è principalmente rivolta a sostenere i trapianti di midollo osseo, contrastando i possibili rigetti e le infezioni” continua Gramignoli “ma abbiamo avviato progetti nell’ambito della medicina rigenerativa, atti a correggere difetti congeniti del metabolismo, a trattare patologie croniche o a coadiuvare i trapianti di organi solidi».
«La Cell Factory è uno dei fiori all’occhiello dell’Istituto Gaslini – commenta Angelo Ravelli, direttore scientifico dell’Irccs G. Gaslini – ed è fortemente dedicata alle esigenze dei bambini ricoverati presso l’Istituto. Tuttavia gli attuali prodotti cellulari rilasciati dalla Cell Factory possono essere indicati anche per i pazienti adulti, in ambito regionale e nazionale, così come i prodotti innovativi in fase di sviluppo. L’Istituto è impegnato a supportarne la crescita futura anche nel contesto del Nuovo Gaslini in fase di costruzione, in linea con la mission di eccellenza dell’Irccs pediatrico».
In linea con lo spirito d innovazione che caratterizza l’Istituto, i risultati più recenti di queste nuove terapie verranno presentati al Congresso Internazionale della Cell Transplant and Regenerative Medicine Society a Tokyo, del quale Roberto Gamignoli è responsabile scientifico, il prossimo ottobre. Il dottor Gramignoli mostrerà i risultati ottenuti dal suo gruppo al Gaslini durante questo primo anno di attività insieme.
A cosa servono i linfociti T virus-specifici e linfociti T gamma-delta espansi e cellule natural killer (NK)
I linfociti T virus-specifici sono cellule del sistema immunitario “addestrate” a riconoscere e combattere un virus specifico. Vengono utilizzate quando le cure tradizionali non funzionano, ad esempio in pazienti che hanno subito un trapianto (di organo o di cellule staminali) o che hanno difese immunitarie molto ridotte.
I linfociti T gamma-delta espansi e cellule natural killer (NK): sono due popolazioni di cellule immunitarie che, se combinate, aiutano a ricostruire le difese naturali dell’organismo e a ridurre il rischio che la malattia ritorni dopo un trapianto di cellule staminali.
Il ruolo del Cell Factory nelle manipolazioni di prodotti cellulari a scopo trapiantologico
Inoltre, la Cell Factory Gaslini si distingue per la particolare competenza nelle manipolazioni di prodotti cellulari a scopo trapiantologico, quali l’eliminazione selettiva di linfociti che potrebbero attaccare l’organismo del paziente e creare complicazioni (ad esempio, specifiche classi di linfociti T e linfociti B), la selezione di cellule staminali in grado di ricostruire il sistema immunitario dopo un trapianto, l’isolamento di cellule difensive naturali come le cellule NK, che aiutano a proteggere il paziente dalle ricadute.
Dal 2011 la Cell Factory Gaslini partecipa attivamente al Programma Trapianto delle Cellule Staminali dell’Istituto Gaslini, attraverso l’adozione di un sistema di qualità conforme agli standard internazionali JACIE (Joint Accreditation Committee of ISCT and EBMT), l’ente sovranazionale che certifica e valuta i siti produttivi a livello mondiale. Inoltre, rispetta i requisiti normativi nazionali stabiliti dal Centro Nazionale Trapianti (CNT).
