Più centri di ricerca al lavoro: una grande rete con l’obiettivo di combinare più livelli d’azione e strategie per colpire e bloccare il gene MYCN nel neuroblastoma, tumore solido extra-cranico prima causa di morte per malattia in età prescolare e terzo tumore pediatrico più comune dopo le leucemie e i tumori cerebrali, con circa 130-140 nuovi casi ogni anno in Italia. Si tratta del progetto multicentrico Vamolaa, promosso e coordinato da Patrizia Perri (in foto), ricercatrice senior al Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia dell’istituto Gaslini di Genova: uno studio appena partito in fase preclinica e al cui sostegno contribuisce la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
Questo studio si pone l’obiettivo di bersagliare in modo mirato e diretto il gene MYCN, che si presenta amplificato, cioè con attività estremamente aumentata, nel 25% dei casi di neuroblastoma, promuovendo la trasformazione tumorale e una marcata aggressività e progressione di malattia. Inoltre, un’aumentata attività di MYCN svolge un ruolo chiave per la resistenza ai farmaci e determina un microambiente tumorale nel quale viene anche inibita la risposta del sistema immunitario. Tutto questo comporta gravi conseguenze cliniche e una prognosi infausta.
Di più: i pazienti con tumori che presentano l’amplificazione di MYCN sono classificati nella categoria di neuroblastoma ad alto rischio, in cui il tasso di sopravvivenza a lungo termine è ancora al di sotto del 50%.
«Riteniamo che la strategia di inibizione di MYCN a più livelli e combinata che verrà sviluppata in questo progetto getterà le basi per un’efficace terapia molecolare che blocchi l’azione di MYCN e consenta una migliore risposta alla chemioterapia e all’immunoterapia», dice Patrizia Perri.
Ecco dunque il progetto Vamolaa, acronimo di “a Valiant Approach against MYCN Oncogene to Leverage Antitumor Activity”: in sostanza, “un approccio di sfida contro l’oncogene MYCN per ottenere la massima attività antitumorale”.
«Svilupperemo diverse formulazioni di nanoparticelle selettivamente indirizzate alle cellule di neuroblastoma per il trasporto delle molecole di rna o dna terapeutiche, che – continua Perri – permetteranno una somministrazione mirata alle cellule tumorali, risparmiando quelle sane: ciò è un aspetto di particolare importanza per evitare o limitare potenziali effetti avversi a lungo termine nei pazienti pediatrici».
Più in generale, ci si aspetta che il progetto possa contribuire a una maggiore comprensione dei meccanismi di progressione del tumore legati all’amplificazione del gene MYCN: queste nuove conoscenze, come osserva ancora Patrizia Perri, potrebbero dare “un prezioso contributo alla ricerca anche su altri tumori pediatrici e degli adulti” caratterizzati dall’alterazione dei geni appartenenti alla famiglia MYC come, appunto, MYCN nel caso del neuroblastoma.
«Abbiamo creato una partnership di scienziati esperti nel campo della biologia molecolare del neuroblastoma e focalizzati sugli studi di MYCN – prosegue Perri -. Uno dei principali punti di forza e un aspetto altamente competitivo di questo progetto è la capacità tecnologica e la comprovata esperienza di ciascun team».
Un modo per sostenere la ricerca scientifica del progetto Vamolaa è rappresentato dalla campagna di Pasqua “Cerco un uovo amico” dell’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma: ulteriori informazioni su www.neuroblastoma.org, sezione Anb Store, “Cerco un uovo amico Pasqua 2025”. In alternativa, si può telefonare al numero 010-9868319 o al numero 010-9868320, oppure si può scrivere all’indirizzo di posta elettronica pasqua@neuroblastoma.org.
I centri e i referenti coinvolti nel progetto
Sette i centri di eccellenza coinvolti in questo studio, la cui fase preclinica è partita di recente.
Il progetto Vamolaa coinvolge otto referenti scientifici, uno per ogni gruppo di ricerca: Patrizia Perri, Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico (Irccs) “Giannina Gaslini” di Genova; Roberto Tonelli, Università di Bologna; Alessandro Quattrone, Università di Trento-Cibio; Arturo Sala, Brunel, University of London-Università di Chieti; Giovanni Perini, Università di Bologna; Alessandro Paiardini, Università La Sapienza di Roma; Mario Capasso, Ceinge-Università Federico II di Napoli; Giuseppe Giannini, Università La Sapienza di Roma.
Previste anche collaborazioni internazionali, tra le quali: Pieter Cullis, University of British Columbia, Vancouver, Canada; Laura Itzhaki, Cambridge University, Regno Unito; Laura Soucek, Vall d’Hebron Institute of Oncology (VHIO), Barcellona, Spagna; Frank Westermann, Deutsches Krebsforschungszentrum, Heidelberg, Germania; Michelle Haber, Children’s Cancer Institute Australia con sede a Sydney.
L’Associazione italiana per la lotta al neuroblastoma
L’associazione nasce il 23 luglio del 1993 scegliendo come sua sede legale e “naturale” l’istituto Giannina Gaslini di Genova. Le sue origini si legano alla volontà di madri e padri che hanno vissuto l’esperienza di malattia delle proprie figlie e dei propri figli, ma anche su impulso di oncologi frustrati dagli scarsi successi terapeutici ottenibili in quegli anni. Dal 1996, l’associazione è presieduta da Sara Costa, socia fondatrice e mamma di Luca, bambino non sopravvissuto al neuroblastoma.
Nel 1998, sempre con sede legale al “Gaslini”, nasce invece la Fondazione italiana per la lotta al neuroblastoma, ramo scientifico dell’associazione deputato a selezionare e a finanziare i progetti di ricerca approvati.
L’associazione si propone di promuovere progetti scientifici per la cura del neuroblastoma e dei tumori cerebrali pediatrici. Da qui anche il piano strategico 2025-2028 a sostegno di filoni di ricerca innovativi.
Le iniziative di raccolta fondi sono tante. Si tratta di attività basate su logiche di rete, di cooperazione, sull’impegno di madri e padri attivi in diverse parti d’Italia, di molte altre persone desiderose di fare la propria parte, ma anche di realtà istituzionali e di aziende, sempre con l’obiettivo comune di dare un motivo di speranza in più alle bambine e ai bambini in attesa di nuove cure.
Le iniziative dell’associazione come, ad esempio, le tradizionali campagne di Natale e di Pasqua sono caratterizzate dal marchio “Donare con fiducia”, conferito dall’Istituto Italiano della Donazione (Iid) secondo percorsi di certificazione annuale attestanti trasparenza, efficacia e correttezza.
Il “Bambino con l’imbuto” contraddistingue il logo dell’associazione: un’immagine di gioia nonostante il dolore; la gioia dell’infanzia da incoraggiare anche attraverso la ricerca.
