Fondazione AriSLA, il principale ente non profit che finanzia ricerca sulla SLA in Italia, annuncia un nuovo finanziamento di 830.000 euro per lo sviluppo di 6 progetti innovativi, selezionati con il bando 2025. Di uno di questi progetti, Dorals, coordinato da Marta Fumagalli dell’Università di Milano, è partner Tiziana Bonifacino dell’Università di Genova.
Il bando era rivolto a ricercatori e ricercatrici di università italiane e di istituti di ricerca pubblici e privati italiani non profit, che potevano candidarsi nelle aree di ricerca di base, preclinica o clinica osservazionale riguardanti la Sla, gravissima malattia neurodegenerativa: chi ne è affetto è progressivamente privato della parola e della capacità di muoversi e respirare autonomamente. Solo in Italia sono circa seimila le persone colpite. La ricerca scientifica rappresenta lo strumento essenziale per trovare terapie efficaci per contrastarla.
«I nuovi progetti rispondono alle priorità delineate nel nostro Piano strategico della ricerca – sottolinea la presidente di AriSLA, Lucia Monaco – con cui abbiamo voluto potenziare la collaborazione tra ricercatori di base e clinici e stimolare la proposta di progetti con maggiore potenzialità di impatto e ricaduta sui pazienti. Con questi studi puntiamo ad accrescere la conoscenza in ambiti cruciali della Sla, individuati anche a livello internazionale, nell’ottica di una ricerca sempre più sinergica e quindi efficace. Il nostro obiettivo è di continuare a supportare ricerca d’eccellenza, per favorire il progresso verso lo sviluppo clinico di terapie che diano risposte concrete ai bisogni della comunità dei pazienti».
Con questo ultimo finanziamento la Fondazione raggiunge la quota di 17,8 milioni di euro stanziati per la ricerca, frutto del supporto di quanti credono nel valore della ricerca. Fondamentale il sostegno dei quattro soci fondatori, quali AISLA, Fondazione Cariplo, Fondazione Telethon e Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport Onlus. In oltre quindici anni di attività, AriSLA ha supportato 160 gruppi di ricerca e 115 progetti, distribuiti su tutto il territorio italiano, a cui si vanno ad aggiungere 5 nuovi gruppi di ricerca e 6 progetti. I progetti già finanziati hanno generato oltre 400 pubblicazioni scientifiche, un dato importante che evidenza la qualità degli studi supportati e l’elevato impatto sulla comunità scientifica internazionale.
«I nuovi progetti sono stati selezionati con un processo molto rigoroso, condotto da esperti internazionali, che ha premiato il merito scientifico – afferma Anna Ambrosini, responsabile scientifico di Fondazione AriSLA –. Le tematiche su cui si focalizzeranno sono di rilevante interesse: biomarcatori, fondamentali per una diagnosi tempestiva e il monitoraggio dell’evoluzione della malattia, nuovi modelli per lo studio della SLA, studio di meccanismi neurodegenerativi e sviluppo di terapie innovative specifiche per mutazioni in geni che causano la Sla, come quelle che codificano per le proteine TDP-43 e TBK1. Con i nuovi studi, AriSLA sta inoltre supportando giovani ricercatori e attraendo esperti provenienti da altri ambiti che portano nuove competenze per lo studio della SLA».
I 6 progetti selezionati
Sono 11 i gruppi di ricerca coinvolti dai nuovi progetti di ricerca (di cui 6 già precedentemente finanziati), distribuiti nelle città di Bari, Brescia, Genova, Milano, Monza, Napoli, Roma e Torino. Si tratta di 3 studi pluriennali e multicentrici (Full Grant), che svilupperanno ambiti di ricerca promettenti, basati su solidi dati preliminari, e 3 progetti annuali (Pilot Grant), che sperimenteranno idee innovative e originali.
Due progetti sono focalizzati sull’identificazione di nuovi biomarcatori per diagnosticare in modo tempestivo la SLA e monitorarne la progressione. È l’obiettivo del progetto Dorals, coordinato da Marta Fumagalli dell’Università degli Studi di Milano, con partner Tiziana Bonifacino dell’Università di Genova, Stefania Corti di Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano e Claudia Verderio dell’Istituto di Neuroscienze, CNR, Vedano al Lambro (MB). Questo studio verificherà se un particolare tipo di vescicole extracellulari (particelle prodotte da quasi tutte le cellule per comunicare tra loro e misurabili anche nel plasma), generate dagli oligodendrociti, un tipo di cellule non neuronali che supportano il sistema nervoso centrale, possano rappresentare un biomarcatore di malattia.
Lo studio FLAIR-ALS, coordinato da Umberto Manera dell’Università degli Studi di Torino, valuterà il declino della funzione respiratoria nei pazienti con SlaA impiegando tecniche innovative e analisi basate sulla intelligenza artificiale. Si tratta di uno studio clinico di grande rilevanza per i pazienti in quanto fornirà strumenti personalizzati per la previsione tempestiva del decorso della malattia per intervenire con misure di cura adeguate.
Due progetti pluriennali si concentreranno sullo sviluppo di terapie focalizzate su specifiche mutazioni genetiche. Lo studio GenTher_TBK1, coordinato da Valeria Gerbino del Santa Lucia IRCCS di Roma, si occuperà di ripristinare il corretto funzionamento del gene TBK1, fondamentale nel mantenere in salute i neuroni, in quanto aiuta ad eliminare le proteine danneggiate e a regolare l’infiammazione nel cervello e nel midollo spinale. Il progetto Prestigious si focalizza su alcune mutazioni specifiche del gene TARDBP, che codifica per la proteina TDP-43, che ha un ruolo centrale nella patogenesi della Sla per studiare un nuovo approccio terapeutico basato sulla correzione sito-specifica dell’RNA. A coordinare questo studio è Ernesto Picardi dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro, con partner Alessandro Barbon, Università degli Studi di Brescia, e Antonia Ratti, Università degli Studi di Milano, Irccs Istituto Auxologico Italiano di Milano.
Gian Giacomo Consalez dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano con il progetto CreTDP-43 lavorerà alla validazione di un nuovo modello murino basato sulla mutazione del gene TARDBP A382T, che riproduca le caratteristiche genetiche e patologiche della SLA.
Lo studio pilota Pfn1-ALS, coordinato da Alfonso De Simone dell’Università di Napoli Federico II, esaminerà il comportamento della proteina Profilina-1, una proteina strutturale dei neuroni, alcune mutazioni della quale causano la formazione di aggregati tossici nei neuroni e sono responsabili di forme ereditarie e sporadiche di Sla..
