È stato pubblicato anche sul numero del 29 novembre di Lancet lo studio condotto all’Irccs Giannina Gaslini di Genova che, per la prima volta, paragona l’efficacia di diverse terapie nel bambino con la dermatomiosite giovanile appena diagnosticata: grazie a questa ricerca la terapia combinata per questa malattia diventerà standard a livello internazionale.
Lo studio, condotto su 139 pazienti, è il risultato di una sinergia internazionale durata alcuni anni e ha coinvolto 101 centri in 30 diversi Paesi della rete di ricerca Printo, Paediatric rheumatology international trials organisation il cui centro di coordinamento è situato proprio al Gaslini.
«La dermatomiosite giovanile è una severa malattia cronica che si osserva nell’adulto e nel bambino e che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare (e, nei casi più gravi, difficoltà a mangiare e respirare) e manifestazioni cutanee, in particolare al volto e sulle articolazioni. La causa è sconosciuta, ma si ritiene che la malattia sia di natura autoimmune» a spiegarlo è Alberto Martini, chairman di Printo e direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini.
Il trattamento si basa su una terapia immunodepressiva aspecifica che si avvale del cortisone e di vari farmaci immunosoppressori tra cui, in particolare, il metotressato e la ciclosporina, associati al cortisone. Non si sa tuttavia quale sia il trattamento, all’esordio della malattia, che dia i migliori risultati con i minori effetti collaterali: essendo una malattia rara, pochissimi sono gli studi che hanno paragonato l’efficacia di trattamenti diversi sia nell’adulto, sia nel bambino.
Lo studio, pensato e coordinato da Nicolino Ruperto (senior scientist di Printo) e da Alberto Martini, con il contributo di Angela Pistorio (servizio di Epidemiologia e Biostatistica del Gaslini) dimostra che la terapia combinata sin dall’esordio della malattia con metotressato e cortisone (prednisone) è più efficace e comporta minori effetti collaterali rispetto al cortisone (da solo o combinato con ciclosporina). «Prima di questo studio il trattamento iniziale era generalmente costituito dal solo cortisone: metotressato o ciclosporina venivano aggiunti in seguito se la malattia si mostrava, come spesso accade, non sufficientemente controllata», spiega Ruperto.
Grazie a questi risultati la terapia studiata e validata dai ricercatori del Gaslini rappresenterà la terapia standard di riferimento a livello internazionale per la cura della dermatomiosite.
La rilevanza dello studio è anche testimoniata dal fatto che Lancet, una delle più prestigiose riviste mondiali di medicina, ha voluto dedicare al lavoro un editoriale di accompagnamento.
«Un successo di cui siamo orgogliosi – dichiara il direttore generale Paolo Petralia – perché conferma l’alta qualità clinica e scientifica del Gaslini».
